Российские ученые смогли исправить мутацию в генах, вызывающую муковисцидоз

Специалисты московской лаборатории редактирования генома медико-генетического научного центра имени Бочкова с помощью генной инженерии исправили мутацию в гене CFTR, которая приводит к развитию муковисцидоза - неизлечимой генетической болезни.

Как сообщает профильное издание «Медвестник», к муковисцидозу приводят около 200 способов мутации гена CFTR из двух тысяч, известных ученым. Российские генетики для изучения выбрали мутацию F508del, которая наиболее распространена в европейской популяции.

Специалисты «отредактировали» этот геном с помощью редактора CRISPR/Cas9, который работает по принципу «молекулярных ножниц». Так, короткая молекула доставляет белок Cas9 в нужный участок генома, затем Cas9 «разрезает» ДНК мутировавших клеток. Если добавить копии нужных генов в момент, когда клетка пытается устранить разрыв, то она включит их в свою ДНК.

Ученым удалось исправить мутацию около 3-5% клеток, но для борьбы с муковисцидозом необходимо «отредактировать» 10-15% клеток.